頭皮に塗るタイプのミノキシジルは濃度が重要で、成分5%以上の製剤が主に使用されます。
1日2回、1回1mLを脱毛している頭皮に塗ることで効果が期待できます。 効果を実感するまでには、約16週間（4か月）~24週以上（6か月）以上の継続的な使用が必要です。
生え際への効果は限定的です。
用法用量を超えて多量に使用しても効果が早く出ることはなく、むしろ皮膚トラブルを招く原因になるので注意が必要です。
外用薬に関しては市販薬が存在し薬局で購入することも可能です（大正製薬「リアップ」、スカルプＤ「メディカルミノキ」など）。

ミノキシジルタブレットの内服は、薄毛育毛治療としては有効で、外用薬に比べて吸収率が高く、効果の実感もしやすいのが特徴です。1日1回5mgを服用します。
ただし、外用剤とは異なる副作用に注意する必要があります（後述）。状況によっては半錠（2.5mg）に減量して飲みます。
個人輸入で内服している方もいらっしゃいますが、ミノキシジルは心臓血管系の副作用（むくみ、動悸、心臓周囲に水が溜まるなど）もあるため、医師の管理下で処方されるべき製剤です。
※外用剤のようなミノキシジル内服薬の市販はされておりません。

ミノキシジルには頭皮の血流改善作用以外にも、成長因子（インスリン様成長因子1：IGF-1」や 血管内皮細胞増殖因子：VEGF）などの産生も高める効果があります。
成長因子によって毛母細胞の活性を高め育毛・発毛を促進することが可能です。

ミノキシジルは育毛剤としては外用剤として使用されることの多いお薬です。
そのため最も目立つ副作用は、頭皮のかゆみや発疹、かぶれ、ふけが増えるなどの皮膚トラブルになります。
一方、内服薬としてタブレットを服用した場合の副作用としては、皮膚トラブルは基本的になく、
以下のような心血管系の副作用をきたすことがあります（外用剤でもそのリスクはゼロではありませんが、通常濃度であればほとんどその心配はありません）。

また、タブレットタイプは発毛・育毛効果が全身に現れることがあるため全身の毛が濃くなる傾向があります。
日本皮膚科学会のAGA診療ガイドラインにおいても外用剤に比べて推奨しにくいのは、この副作用の懸念からなのです。
もともとミノキシジルの内服薬は高血圧治療薬で、髪の毛や体毛が濃くなるのは副次的な効果なのです。